【佳學(xué)基因檢測(cè)】基因編輯胎兒出生技術(shù)可以獲得諾貝爾獎(jiǎng)嗎？

編者按：人類先進(jìn)基因編輯胎兒在深圳出生,這引起了軒然大波。在普通人們感慨基因技術(shù)的神奇的同時(shí)，遭到了業(yè)內(nèi)專家和部分民眾的質(zhì)疑和猜測(cè)。但是部分專家認(rèn)為領(lǐng)先個(gè)基因編輯胎兒的發(fā)生，將為一項(xiàng)諾貝爾獎(jiǎng)技術(shù)做了出色的注腳。本文來(lái)探討這一技術(shù)是否會(huì)獲得諾貝爾獎(jiǎng)。

2018年11月26日，世界首例基因編輯嬰兒誕生。把在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行過(guò)無(wú)數(shù)次實(shí)驗(yàn)的研究技術(shù)用到產(chǎn)生一個(gè)活生生的人的世界中在受到短暫的膜拜后，立即受到強(qiáng)烈的批評(píng)。長(zhǎng)期接觸罹患基因病、遺傳病的患者和家庭，很多醫(yī)務(wù)工作者在心中自問(wèn)基因編輯嬰兒的出現(xiàn)將給我們帶來(lái)哪些東西？首先，不管實(shí)驗(yàn)室的技術(shù)多么熟練，多么精巧。但是基因編輯從來(lái)沒(méi)有產(chǎn)生一個(gè)健康的胎兒。健康胎兒的出現(xiàn)說(shuō)明了基因編輯過(guò)程中沒(méi)有產(chǎn)生重大的導(dǎo)致胎兒發(fā)育障礙的疾病。如果基因編輯的脫靶效應(yīng)影響到了這個(gè)個(gè)體的生存，這個(gè)胎兒是無(wú)法正常發(fā)育及活到足月生產(chǎn)的。從這個(gè)意義上來(lái)講，基因編輯的正確性已經(jīng)可以用來(lái)對(duì)致病基因進(jìn)行矯正了。人類的正常生育過(guò)程中，會(huì)因?yàn)榛橐龅慕M合而產(chǎn)生帶有重大疾病基因的胎兒，也有可能在發(fā)育過(guò)程中的自發(fā)突變而產(chǎn)生新的致病基因。但是，由于基因解碼技術(shù)的應(yīng)用沒(méi)有得到大家的承認(rèn)，基因矯正技術(shù)的安全性還沒(méi)有得到驗(yàn)證，人類的命運(yùn)和健康狀況始終處于不可知的命數(shù)的掌控中。基因編輯胎兒的出現(xiàn)證明，對(duì)于罹患重大基因病、遺傳病的患者，通過(guò)基因編輯產(chǎn)生的脫靶效應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)可能是可以驗(yàn)證的。結(jié)合基因解碼技術(shù)產(chǎn)生的定向基因編輯——基因矯正是未來(lái)基因病和遺傳病的有效治療方案。   基因編輯技術(shù)在人類胚胎上的使用，尤其是在缺乏嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膫惱碚撟C和評(píng)估的情況下的使用是不能接受的，也是不能容忍的。這一事件的嚴(yán)重性讓有良知的科學(xué)家感到極度的恐慌。任何一門高新技術(shù)都是一把雙刃劍，如果用得好，它會(huì)地造福人類；如果用得不好，可能會(huì)帶來(lái)不可預(yù)料的災(zāi)難。那么我們?cè)撛鯓邮褂没蚓庉嫾夹g(shù)呢？

基因編輯技術(shù)賊大的不確定性是其脫靶效應(yīng)，但在基因編輯技術(shù)基礎(chǔ)上發(fā)展的基因矯正技術(shù)卻克服了這一致命缺點(diǎn)?；蚓庉嫾夹g(shù)在人類胚胎上的使用，以及成體中的生殖配子產(chǎn)生區(qū)域的使用會(huì)得基因編輯結(jié)果通過(guò)遺傳傳遞給后代，對(duì)人類的基因庫(kù)產(chǎn)生不可估量的影響。但是基因矯正與基因編輯相比，在多個(gè)方面有效地解決了這一不可知的危害。領(lǐng)先，基因矯正技術(shù)是定向基因編輯技術(shù)，在基因解碼的保障下，使得基因的改變朝著只糾正致病基因的方向進(jìn)行。在這里，基因解碼技術(shù)一是確定真正的致病基因位點(diǎn)，二是克服有害的的編輯結(jié)果。第二點(diǎn)，也是與基因編輯胎兒明顯不同的一點(diǎn)是，基因矯正只在成體細(xì)胞中進(jìn)行，不會(huì)使得修改基因遺傳給后代，改變?nèi)祟惖幕驇?kù)。

毫無(wú)疑義，CRISPR/Cas技術(shù)的出現(xiàn)是對(duì)生物醫(yī)學(xué)及人類社會(huì)產(chǎn)生具大的推動(dòng)作用。不管是科學(xué)研究，理論發(fā)展還是現(xiàn)實(shí)意義都不可估量。從賊近幾年諾貝爾獎(jiǎng)的評(píng)選情況來(lái)看，對(duì)技術(shù)體系的創(chuàng)新的三個(gè)階段會(huì)是諾貝爾獎(jiǎng)的候選人，一是創(chuàng)意提出者，二是實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證者，三是在人類生活中產(chǎn)生重大應(yīng)用的實(shí)現(xiàn)者。如果根據(jù)這個(gè)來(lái)判斷，CRISPR/Cas技術(shù)還缺一個(gè)在人的基因改變做出實(shí)際應(yīng)用的貢獻(xiàn)者?；蚓庉嬏旱某錾沁@一技術(shù)在人類身上的現(xiàn)實(shí)應(yīng)用，但是由于這一應(yīng)用嚴(yán)重違反了人類科研及技術(shù)應(yīng)用的道德底線，當(dāng)事人獲得諾貝爾獎(jiǎng)的可能性基本上沒(méi)有了。而采用成體干細(xì)胞實(shí)現(xiàn)對(duì)基因病、遺傳病的有效治療者有可能分享CRISPR/Cas技術(shù)體系的諾貝爾獎(jiǎng)項(xiàng)。

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