【佳學(xué)基因檢測(cè)】自然發(fā)生的SCID血液病基因編輯、基因治療
查病因、阻遺傳,找有效治療方案:
SCID是嚴(yán)重免疫缺陷綜合癥的簡(jiǎn)稱,它包括SCID-X1、腺苷脫氨酶(ADA)SCID.佳學(xué)基因采用致病基因鑒定基因解碼為SCID的發(fā)生查明原因、阻斷遺傳,并進(jìn)一步探索免疫力低下、缺陷的基因治療及其他干預(yù)方案。
SCID嚴(yán)重免疫缺陷病的治療導(dǎo)讀:
自20世紀(jì)末,體外逆轉(zhuǎn)錄病毒介導(dǎo)的基因治療已被證明可以糾正經(jīng)過(guò)致病基因鑒定基因解碼明確是由γc缺乏癥(SCID-X1)和腺苷脫氨酶(ADA)基因突變引起的T細(xì)胞免疫缺陷。這一治療首先受到地啟發(fā)是基因編輯、基因解碼研究人員觀察到SCIDX1和ADA缺陷患者存在回復(fù)突變從而實(shí)現(xiàn)自然后治療的現(xiàn)象。然而,第一次嘗試用基因治療藥物對(duì)SCID X1患者進(jìn)行治療時(shí),發(fā)現(xiàn)治療方案會(huì)因?yàn)椴迦胪蛔兌鴮?dǎo)致白血病的發(fā)生。治療藥物中的病毒增強(qiáng)子會(huì)誘導(dǎo)癌基因的反式激活。佳學(xué)基因?qū)CID的治療方案的進(jìn)展研究發(fā)現(xiàn),去除基因治療藥物中的一個(gè)信息成份,只采用啟動(dòng)子調(diào)控藥物有效成分使得新的治療方案更安全,但是仍然具有很好的療效。在治療方案中,采用小于1000個(gè)的經(jīng)過(guò)改變的造血祖細(xì)胞祖細(xì)胞可以產(chǎn)生一個(gè)有效多樣化的T細(xì)胞庫(kù),恢復(fù)患者喪失的免疫力?;蜣D(zhuǎn)移技術(shù)的進(jìn)一步發(fā)展、演變,這其中包括慢病毒載體的使用、基因剪刀、基因膠布技術(shù)的使用,使得基因病、遺傳病在多個(gè)疾病中獲得了成功。比如在佳學(xué)基因的基因治療藥物數(shù)據(jù)庫(kù),Wiskott–Aldrich綜合征的治療已經(jīng)取得成功。佳學(xué)基因認(rèn)為,以干細(xì)胞為載體、以基因矯正、基因編輯為工具和手段,將會(huì)為基因病、遺傳病、罕見(jiàn)病帶來(lái)得到有效治療的希望。
自然發(fā)生的基因矯正治療
佳學(xué)基因在研究基因病、罕見(jiàn)病的基因矯正治療的可行性時(shí),發(fā)現(xiàn)人體中存在自發(fā)的基因矯正現(xiàn)象。比如,ADA發(fā)生基因突變的患者出列了T淋巴細(xì)胞的意外發(fā)育;ADA基因的回復(fù)突變啟動(dòng)了ADA的合成,導(dǎo)致SCID疾病表征部分消失。佳學(xué)基因還發(fā)現(xiàn),IL-2 gamma作為另一種影響人體免疫力產(chǎn)生的基因,發(fā)生突變后,會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重型免疫缺陷癥。根據(jù)佳學(xué)基因的基因治療數(shù)據(jù)庫(kù),發(fā)現(xiàn)一名患有SCID X1(基因解碼是因?yàn)镮L-2 RG突變)的罕見(jiàn)患者在6歲時(shí)T細(xì)胞淋巴細(xì)胞減少癥由嚴(yán)重型轉(zhuǎn)變?yōu)檩p型。該患者的T細(xì)胞中存在野生型IL2RG基因序列,但其中性粒細(xì)胞和上皮細(xì)胞中仍然是突變序列。這一觀察結(jié)果表明,IL2RG錯(cuò)義突變?cè)赥細(xì)胞系分化期間或之前,已經(jīng)恢復(fù),部分恢復(fù)了患者的免疫力。這種現(xiàn)象也存在于其他病例中。所有患者的T細(xì)胞都具有記憶表型,使得患者可以長(zhǎng)期保持這種恢復(fù)的免疫力。佳學(xué)基因解釋說(shuō),這說(shuō)明在患者的免疫力得到醫(yī)生的發(fā)現(xiàn)并從分子診斷的角度進(jìn)行證實(shí)之前,就經(jīng)發(fā)生了基因突變序列信息的糾正。名疫組成成分細(xì)胞CD4和CD8 T細(xì)胞均可檢測(cè)到。通過(guò)對(duì)免疫力的大小進(jìn)行評(píng)估,發(fā)現(xiàn)經(jīng)過(guò)自基因矯正的患者體內(nèi)發(fā)現(xiàn)了1000個(gè)獨(dú)特的TCR VB CDR3序列;這相當(dāng)于患者體內(nèi)具有的免疫功能的記憶T細(xì)胞存在多樣性。這種多樣性是人體應(yīng)對(duì)復(fù)雜的病原體環(huán)境的基礎(chǔ)。佳學(xué)基因根據(jù)這一數(shù)據(jù)推斷,經(jīng)過(guò)自然矯正后的免疫細(xì)胞至少在體內(nèi)進(jìn)行了不低于11次的分裂繁殖。佳學(xué)基因據(jù)此得出結(jié)論,T細(xì)胞前體表達(dá)γc(IL2RG基因產(chǎn)物,IL2、IL4、IL7、IL9、IL15和IL21細(xì)胞因子受體的組成部分)使后者能夠通過(guò)與產(chǎn)生IL7的基質(zhì)細(xì)胞相互作用而存活,并在T細(xì)胞接受TCR之前廣泛增殖重新排列。佳學(xué)基因收集了許多其他T細(xì)胞疾病通過(guò)自然基因治療病情得到衰減的病例,說(shuō)明人體內(nèi)存在選擇免疫力優(yōu)勢(shì)干細(xì)胞的能力,從而保持經(jīng)過(guò)基因修改后免疫力細(xì)胞。佳學(xué)基因認(rèn)為,SCID疾病是基因治療的高度優(yōu)先、高度合適的靶點(diǎn)。最初少量的基因矯正細(xì)胞會(huì)在治療后的患者體內(nèi)“自動(dòng)擴(kuò)增”,并產(chǎn)生大量具有很長(zhǎng)壽命的多樣化T細(xì)胞,從而快速恢復(fù)免疫力,更快地獲得基因治療效果。
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