【佳學(xué)基因檢測】艾滋病的基因解碼、基因矯正

艾滋病基因解碼

艾滋病一度被認為是像癌癥一樣難以治療的疾病，從而成為重大的公共衛(wèi)生問題和社會問題。目前全世界有超過3700萬人感染HIV病毒，中國有150萬HIV感染者。基因解碼發(fā)現(xiàn)，HIV主要通過一個叫做CCR5的蛋白進入人體免疫細胞，進而破壞人體的免疫系統(tǒng)。基因解碼的黑科技是基于結(jié)構(gòu)與功能的基因序列變化影響分析。通過基因解碼發(fā)現(xiàn)，去掉CCR5基因的部分序列，艾滋病病毒將會難以感染人體，從而使人體對HIV病毒呈現(xiàn)抵抗力。在基因解碼理論的指導(dǎo)下，2007年，一名同時患有白血病和艾滋病的“柏林病人”在接受具有艾滋病抗性的造血干細胞移植后，血清中的HIV病毒得到有效清除，實現(xiàn)了艾滋病的“功能性治好”，成為世界先進被治好的艾滋病患者。

艾滋病基因矯正治療的策略

通過基因矯正，使造血干細胞具有抵抗艾滋病的基因，再將基因矯正后的干細胞移植到艾滋病患者體內(nèi)有可能治好艾滋病。
2019年9月11日，解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心陳虎研究組、北京大學(xué)鄧宏魁研究組、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京佑安醫(yī)院吳昊研究組合作在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（The New England Journal of Medicine）發(fā)表這一開創(chuàng)性治療方案的臨床治療結(jié)果。

在這一臨床試驗應(yīng)用中，利用定向基因編輯技術(shù)即基因矯正技術(shù)，對人成體造血干細胞上進行CCR5基因矯正，然后利用基因矯正后的干細胞對一個患艾滋病和急性淋巴細胞白血病的27歲男性進行治療。治療后病人的急性淋巴白血病達到形態(tài)上的有效緩解，病人的T細胞呈現(xiàn)一定程度上對HIV病毒的抵抗能力，證明了基因矯正治療的效果。

移植治療后，13天和27天分別出現(xiàn)中性粒細胞和血小板重建；淋巴細胞和T細胞亞群增加，CD4細胞在6個月時恢復(fù)到正常范圍并穩(wěn)定；3個月時，血小板出現(xiàn)短暫減少，隨后自行恢復(fù)到正常范圍并穩(wěn)定；4周后，實現(xiàn)了有效的供體嵌合，并維持到了19個月。移植后4周，病人的急性淋巴白血病達到形態(tài)上的有效緩解，并維持到隨訪的19個月。

這些結(jié)果表明，以基因解碼為信息指導(dǎo)，以基因矯正為工具，以干細胞為載體可以實現(xiàn)對難治疾病的有效治療。

以成體干細胞為工具的基因矯正治療只局限在造血干細胞及其分化產(chǎn)生的血細胞中，而不會對其他組織器官及生殖系統(tǒng)產(chǎn)生影響。不存在潛在的倫理問題。以基因矯正為工具，具有極大的應(yīng)用潛力，有望為艾滋病、鐮刀型貧血、血友病、β地中海貧血等基因病、遺傳病的有效治療提供有限方案。