黃家學博士應邀在第8屆國際細胞治療大會作主題發(fā)言
近日(2017年3月9日),佳學基因創(chuàng)始人、基因解碼技術體發(fā)明人黃家學博士接到《第八屆國際細胞治療大會》組委會的邀請。鑒于黃家學博士在基因解碼、基因矯正及細胞治療方面的前瞻性的工作,及其做為國際細胞治療協(xié)會負責人對國際細胞治療行業(yè)的了解和參與。組委會盛情邀請黃家學博士參會,并做主題發(fā)言。
黃家學博士愉快地接受了邀請,并向組委會遞交了發(fā)言題綱。在2017年6月23日至24日在海南??谡匍_的這一國際盛會預期將會聽到黃家學博士的精彩演講。
演講題目: 基因解碼、基因矯正與干細胞治療的力量
演講摘要:
基因信息的變化是基因病、罕見病的根本原因。全基因、全外顯子測序可以獲得患者的基因序列信息?;蚪獯a技術聯(lián)合使用數(shù)據(jù)分析技術、功能基因結構分析技術在海量變異類型中甄別非致病基因與致病基因,確定疾病發(fā)生的單一原因,為正確治療提供基因信息基礎?;蚪獯a將會取代基因檢測、基因測序成為基因信息行業(yè)的新內(nèi)容,為未來的社會生活注入新的動力。
通過基因解碼基因檢測發(fā)現(xiàn)導致疾病發(fā)生的原因后,根據(jù)基因的功能可以分析疾病發(fā)生的機理,采用小分子藥物、生物大分子等方式減輕或消除致病基因的效果,從而實現(xiàn)對藥物的治療。但是這些藥物的作用不能從根本上消除發(fā)病的原因。人類身體中的任何一個功能蛋白的正常發(fā)揮都需要接受細胞內(nèi)外、人體內(nèi)外環(huán)境的調(diào)節(jié)作用。而小分子藥物、生物大分子無法對這些環(huán)境進行動態(tài)、包括時空的精細調(diào)節(jié),從而帶來毒副作用。
基因編輯技術的發(fā)展為通過基因矯正祛除致病基因提供了技術支持。佳學基因矯正技術通過正確定位在致病基因的序列上,消除致病因素。由于矯正后的基因信息仍然保留有完整的調(diào)節(jié)因子,同時對基因所承擔的各種生理功能進行正常的作用,從而可以賊大程度地降低副作用。
干細胞具有多向分化潛能。以干細胞作為基因矯正的載體可以使得矯正后的細胞具有恢復組織功能、復制矯正基因、病理組織定位等優(yōu)點。對基因矯正后的功能的選擇作用也可以使矯正后的細胞快速替代致病基因攜帶細胞,從而有利于對基因病的治療。
以佳學基因解碼為基礎,基因矯正為技術手段,以干細胞為載體的基因病的治療技術將在技術方法的驗證、審批、臨床使用方面帶來更多的挑戰(zhàn)。這一治療途徑給人類帶來的巨大價值將會促使學術界和管理部門采用更為務實有效的方式推進它的應用。